IV ORPHAN DRUG DAY

Roma

Il 6 Febbraio  2020 , nell’Auditorium del Ministero della Salute , si è svolta la IV edizione dell’Orphan Drug Day, il momento annuale di confronto organizzato dall’Osservatorio Malattie  con la presenza di figure istituzionali, medici di alto profilo, rappresentanti di aziende farmaceutiche e associazioni di volontariato tra cui A.I.M.F.T.

Al centro del confronto il tema “Accesso alle terapie per malattie rare in Italia”

Dalle relazioni emerge un miglioramento nelle condizioni di accesso ai farmaci e alle terapie, ma  nello stesso tempo aeree di criticità tra cui, in primo piano, le disparità regionali nella fruibilità dei farmaci e i tempi della burocrazia  nonché  differenze significative tra gli Stati membri della U.E.

A tal proposito si individuano alcuni percorsi:

1. elaborare soluzioni normative che diano una cornice nazionale al tema cui tutte le regioni si devono adeguare, creino omogeneità tra le norme , semplifichino le pratiche anche con l’abrogazione delle norme contradditorie che paralizzano l’iter (attualmente la Camera sta lavorando sulla proposta di Legge “Norme per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani e della cura delle malattie rare” (n.1317).
2.  intensificare il lavoro in rete con la creazione di nuove sinergie e luoghi di incontro più ampi tra gli “attori”( Ministeri della Salute e della Ricerca, AIFA, EMA..industrie farmaceutiche) e, possibilmente, la creazione di nuovi modelli etici condivisi.

É importante ai fini della produzione dei farmaci che si stabiliscano dei contratti tra Stato e aziende che facilitino e rendano più attrattive le sperimentazioni con conseguente fruizione dei farmaci.

Le aziende devono consentire il prodotto, lo Stato l’accesso.

Un percorso virtuoso, come sottolinea il prof. Paolo Rama, prevede una connessione tra medico clinico e ricercatore di base con il supporto delle aziende chimico-farmaceutiche che producano il farmaco per la cui fruibilità è tuttavia necessaria la semplificazione delle norme quindi delle pratiche che la consentono.

Attualmente il nostro Paese riserva un’attenzione particolare al tema attraverso la previsione di una serie di normative, alcune delle quali volte a ridurre i tempi del procedimento di autorizzazione all’ammissione in commercio altre alla possibilità di somministrare farmaci prima della commercializzazione degli stessi.